La thérapie génique

Définition

La thérapie génique est un traitement qui consiste à modifier les gènes à l'intérieur des cellules de votre corps pour arrêter la maladie.

La thérapie génique. Remplacement de gènes mutés.
La thérapie génique. Remplacement de gènes mutés.

Les gènes contiennent votre ADN - le code qui contrôle une grande partie de la forme et la fonction de votre corps, de vous faire grandir à réguler vos systèmes du corps. Les gènes qui ne fonctionnent pas correctement peuvent causer des maladies.

La thérapie génique remplace un gène défectueux ou ajoute un nouveau gène dans une tentative de guérir la maladie ou améliorer la capacité de votre corps à combattre la maladie. La thérapie génique prometteuse pour traiter un large éventail de maladies, dont le cancer, la fibrose kystique, une maladie cardiaque, le diabète, l'hémophilie et le sida.

Les chercheurs continuent d'étudier comment et quand utiliser la thérapie génique. Actuellement, en Europe, la thérapie génique n'est disponible que dans le cadre d'un essai clinique.

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Pourquoi c'est fait

La thérapie génique est utilisée pour corriger les gènes défectueux afin de guérir une maladie ou pour aider votre corps à mieux lutter contre la maladie.

Les chercheurs étudient plusieurs façons de le faire, y compris:

  • Remplacement de gènes mutés. Certaines cellules deviennent malades parce que certains gènes fonctionnent pas correctement ou ne fonctionne plus du tout. Remplacement des gènes défectueux peuvent aider à traiter certaines maladies.

    Par exemple, un gène appelé p53 empêche normalement la croissance tumorale dans votre corps. Plusieurs types de cancers ont été liés à des problèmes avec le gène p53. Si les médecins pourraient remplacer le gène p53 défectueux, cela pourrait déclencher les cellules cancéreuses de mourir.

  • Fixation des gènes mutés. Gènes mutés qui causent la maladie pourrait être désactivée afin qu'ils ne favorisent la maladie, ou des gènes sains qui aident à prévenir la maladie pourrait être transformé en sorte qu'ils peuvent inhiber la maladie.
  • Faire cellules malades plus évidentes pour le système immunitaire. Dans certains cas, votre système immunitaire n'attaque pas les cellules malades, car il ne les reconnaît pas comme des intrus. Les médecins pourraient utiliser la thérapie génique pour former votre système immunitaire à reconnaître les cellules qui constituent une menace.

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Risques

La thérapie génique a des risques potentiels. Un gène ne peut pas facilement être inséré directement dans vos cellules. Au contraire, il doit généralement être livré en utilisant un support, appelé vecteur. Les vecteurs les plus courants de thérapie génique sont des virus, car ils peuvent reconnaître certaines cellules et transporter du matériel génétique dans les gènes des cellules.

Les chercheurs supprimer les gènes responsables de maladies d'origine contre les virus, les remplacer par des gènes nécessaires pour arrêter la maladie.

Cette technique présente les risques suivants:

  • Réaction du système immunitaire indésirable. Système immunitaire de votre corps peut voir les virus nouvellement introduites comme des intrus et de les attaquer. Cela peut causer une inflammation et, dans les cas graves, l'insuffisance d'organes.
  • . Cibler les cellules tort parce que les virus peuvent affecter plus d'un type de cellules, il est possible que les virus modifiés peuvent infecter d'autres cellules - et pas seulement dans les cellules cibles contenant des gènes mutés. Si cela se produit, les cellules saines peuvent être endommagés, entraînant d'autres maladies ou de maladies, dont le cancer.
  • L'infection causée par le virus. C'est possible qu'une fois introduit dans le corps, les virus peuvent récupérer leur capacité à causer des maladies d'origine.
  • Possibilité de provoquer une tumeur. Si les nouveaux gènes sont insérés au mauvais endroit dans votre ADN, il ya une chance que l'insertion pourrait conduire à la formation de tumeurs. Cela s'est produit de temps en temps dans certains essais cliniques.

Les essais cliniques de thérapie génique en cours aux États-Unis sont étroitement surveillés par la Food and Drug Administration et le National Institutes of Health pour assurer la sécurité de ceux qui participent à ces études.

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Qu'est-ce que vous pouvez attendre

Actuellement, la seule façon pour vous de recevoir la thérapie génique est de participer à un essai clinique. Les essais cliniques sont des études de recherche qui aident les médecins à déterminer si une approche de thérapie génique est sans danger pour les personnes. Ils aident également les médecins à comprendre les effets de la thérapie génique sur le corps.

Votre procédure spécifique dépendra de la maladie dont vous disposez et du type de thérapie génique utilisée.

Comme exemple d'un type de thérapie génique, vous pouvez avoir le sang prélevé ou vous devrez peut moelle osseuse supprimé de votre hanche avec une grosse aiguille. Puis, en laboratoire, les cellules du sang ou de moelle osseuse est exposé à un virus ou un autre type de vecteur qui contient le matériel génétique désiré.

Une fois que le vecteur est entré dans les cellules en laboratoire, ces cellules sont réinjectées dans votre corps dans une veine ou dans les tissus où les cellules prennent le vecteur ainsi que les gènes altérés.

Les virus ne sont pas les seuls vecteurs qui peuvent être utilisés pour transporter des gènes modifiés dans les cellules de votre corps. D'autres vecteurs étant étudiées dans des essais cliniques incluent:

  • Les cellules souches. des cellules souches sont les cellules à partir desquelles toutes les autres cellules de votre corps sont créés. Pour la thérapie génique, les cellules souches peuvent être formés dans un laboratoire pour devenir des cellules qui peuvent aider à combattre la maladie.
  • Les liposomes. Ces particules gras ont la capacité de transporter les nouveaux gènes thérapeutiques, les cellules cibles et de transmettre les gènes dans l'ADN de vos cellules.

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Résultats

Les possibilités de la thérapie génique sont très prometteurs. À ce jour, toutefois, cette promesse n'a pas été réalisé.

Les essais cliniques de thérapie génique chez les gens ont montré un certain succès dans le traitement:

  • Déficit immunitaire combiné sévère
  • Hémophilie
  • La cécité causée par la rétinite pigmentaire
  • Leucémie

Mais plusieurs obstacles importants se dressent sur la voie de la thérapie génique devenir une forme fiable de traitement, y compris:

  • Trouver un moyen fiable pour obtenir du matériel génétique dans les cellules
  • Réduire le risque d'effets secondaires
  • Cibler les cellules correctes

La thérapie génique continue d'être un domaine de recherche très actif.

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